La FDA approuve C1 inhibiteur d’estérase pour traiter la maladie génétique

Les responsables de la FDA ont approuvé   le premier inhibiteur de C1 estérase (humain) pour l’administration sous-cutanée pour prévenir les crises d’angio-œdème héréditaire (HAE) chez les patients adolescents et adultes site. & Nbsp;

Haegarda (CSL Behring LLC) est un concentré humain dérivé du plasma, purifié, pasteurisé, lyophilisé et préparé à partir de grands pools de plasma humain provenant de donneurs américains. Haegarda est indiqué pour la prophylaxie de routine afin de prévenir les crises d’AOH, mais n’est pas indiqué pour le traitement des crises aiguës d’AOH.

L’efficacité de Haegarda a été démontrée dans un essai clinique contrôlé multicentrique, selon un communiqué de presse de la FDA. L’étude a inclus 90 sujets âgés de 12 à 72 ans avec HAE symptomatique. Les patients ont été randomisés pour recevoir deux fois par semaine des doses sous-cutanées de 40 UI / kg ou 60 UI / kg, et l’effet du traitement a été comparé à une période de traitement par placebo. Au cours de la période de traitement de 16 semaines, les patients dans les deux groupes de traitement ont connu un nombre significativement réduit d’attaques d’AOH par rapport à leur période de traitement par placebo.

Les effets secondaires les plus fréquents comprenaient les réactions au point d’injection, les réactions d’hypersensibilité (allergiques), la rhinopharyngite et les étourdissements. Haegarda ne doit pas être utilisé chez les personnes ayant présenté des réactions d’hypersensibilité potentiellement mortelles, y compris l’anaphylaxie, à une préparation de C1-INH ou à ses ingrédients inactifs.

Haegarda a reçu   la désignation de médicament orphelin, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour traiter des maladies ou affections rares.

L’AOH, qui est causée par des quantités insuffisantes d’une protéine plasmatique appelée inhibiteur de la C1-estérase (ou C1-INH), touche environ 6 000 à 10 000 personnes aux États-Unis. & Nbsp; Les personnes atteintes d’AOH peuvent développer un gonflement rapide des mains , membres, visage, tractus intestinal ou voies respiratoires. Ces attaques de gonflement peuvent se produire spontanément, ou peuvent être déclenchées par le stress, la chirurgie ou l’infection.